CAMBRIDGE, Massachusetts, und ROM, 28. September 2026 /PRNewswire/ -- Die Fondazione Telethon (FT), eine italienische biomedizinische Wohltätigkeitsorganisation, die sich seit mehr als 35 Jahren für die Förderung der Forschung zu seltenen und komplexen genetischen Erkrankungen einsetzt, und Orphan Therapies (OT), die kommerzielle Tochtergesellschaft von Orphan Therapeutics Accelerator, einem gemeinnützigen Biotech-Unternehmen, das sich für die Weiterentwicklung und den erweiterten Zugang zu vielversprechenden Therapien für extrem seltene Erkrankungen engagiert, gaben heute bekannt, dass die UCSF Benioff Children's Hospitals als erstes US-amerikanisches „Qualified Treatment Center" (QTC) in den USA, das zur Verabreichung von WASKYRA^® (Etuvetidigene Autotemcel) an geeignete pädiatrische Patienten ab einem Alter von sechs Monaten sowie an Erwachsene mit Wiskott-Aldrich-Syndrom (WAS) berechtigt ist, die eine Mutation im WAS-Gen aufweisen, bei denen eine hämatopoetische Stammzelltransplantation (HSCT) angezeigt ist und für die kein geeigneter, HLA-kompatibler verwandter Stammzellspender zur Verfügung steht.

Orphan Therapies ist der exklusive Vermarktungspartner in den USA für WASKYRA ^®, das von der Fondazione Telethon entwickelt und bei der U.S. Food and Drug Administration (FDA) zur Zulassung eingereicht wurde. WASKYRA wurde im Dezember 2025 von der FDA zugelassen und ist die erste verfügbare Gentherapie zur Behandlung des Wiskott-Aldrich-Syndroms sowie die erste fortschrittliche Therapie, deren Vermarktung vollständig im Rahmen einer gemeinnützigen Zusammenarbeit erfolgt ist.

Das Wiskott-Aldrich-Syndrom (WAS) ist eine äußerst seltene, lebensbedrohliche Immundefizienz, die durch Mutationen im WAS-Gen verursacht wird. Die Erkrankung zeichnet sich durch Thrombozytopenie und Blutungskomplikationen, wiederkehrende Infektionen, Ekzeme, eine Störung der Immunregulation sowie ein erhöhtes Risiko für Autoimmunerkrankungen und bösartige Tumoren aus.

Die UCSF Benioff Children's Hospitals zählen zu den führenden Kinderkrankenhäusern des Landes und verfügen über umfassende Fachkompetenz in der Versorgung von Patienten mit seltenen genetischen und immunologischen Erkrankungen. Die Zulassung von UCSF Health als QTC ermöglicht die kommerzielle Verfügbarkeit von WASKYRA® für in Frage kommende Patienten in den USA und stellt den ersten Schritt zum Aufbau eines US-amerikanischen Netzwerks hochspezialisierter klinischer Zentren dar, um den Zugang für Patienten zu gewährleisten.

„Dieser Meilenstein und die Partnerschaft mit Orphan Therapies spiegeln die kontinuierliche und erfolgreiche Weiterentwicklung des Modells der Fondazione Telethon wider, das ursprünglich darauf ausgelegt war, wissenschaftliche Forschung in konkrete therapeutische Möglichkeiten für Patienten umzusetzen", sagte Ilaria Villa, CEO der Fondazione Telethon. „Nach Jahrzehnten bahnbrechender Forschung haben wir erkannt, dass neuartige, kooperative Lösungen für marktbedingte Herausforderungen erforderlich sind, die verhindern, dass dringend benötigte Behandlungen die von seltenen genetischen Erkrankungen betroffenen Menschen erreichen."

„Unser Ziel ist es, einen zuverlässigen und nachhaltigen kommerziellen Zugang zu lebenswichtigen Therapien für sehr seltene Erkrankungen zu gewährleisten", sagte Beth White, Chief Commercial Officer von Orphan Therapies. „Um dies zu erreichen, finden wir neue Wege, innerhalb bestehender Systeme zu arbeiten, um den Patienten zu helfen. Unsere Partnerschaft mit der Fondazione Telethon bezüglich WASKYRA^® ist ein erster Beleg für einen Ansatz, den wir auf eine Reihe von Therapien für extrem seltene Erkrankungen anwenden wollen."

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Die Berliner Linken-Politikerin Elif Eralp geht juristisch gegen Bundesinnenminister Alexander Dobrindt (CSU) vor. Eralp und ihr Berliner Landesverband haben nach Angaben ihres Rechtsbeistands Strafanzeige beziehungsweise Strafantrag gegen den Minister gestellt. Hintergrund ist eine Passage in der ZDF-Talkshow „Maybrit Illner“, in der sich die Moderatorin versprochen und Eralp in einem Satz fälschlich als Antisemitin bezeichnet hatte, bevor sie sich sofort korrigierte. Dobrindt kommentierte diese Szene mit den Worten „Na doch“.

Aus Sicht des von Eralp mandatierten Anwalts Jasper Prigge macht sich der Minister damit den Versprecher der Moderatorin zu eigen. In einem Schriftsatz, der mehreren Medien vorliegt, heißt es, Dobrindt stelle durch seine Einlassung eine Tatsachenbehauptung auf, die den Tatbestand der üblen Nachrede erfülle. Zudem liege eine Beleidigung vor, weil die Bezeichnung als Antisemitin „in erheblichem Maße ehrabträglich“ sei. Eralp habe sich nach Darstellung ihres Anwalts selbst nie in einer Weise geäußert, die als antisemitisch zu bezeichnen wäre, vielmehr trete sie öffentlich für den Schutz jüdischen Lebens ein.

Der Anwalt spricht von einer „Falschbehauptung des Innenministers“. Die Äußerung im Fernsehen sei geeignet, das öffentliche Wirken der Berliner Spitzenpolitikerin erheblich zu erschweren. In dem Schriftsatz wird darauf verwiesen, dass die Verbreitung des Eindrucks, Eralp würde selbst sagen, sie sei Antisemitin, ihre Integrität als politische Amtsträgerin infrage stellen und damit auch Auswirkungen auf politische Prozesse in Berlin haben könne. Eralp ist Spitzenkandidatin der Linken für das Rote Rathaus.

Die Auseinandersetzung hatte sich in der ZDF-Sendung an einem Schlagabtausch zwischen Dobrindt und der Linken-Bundestagsfraktionschefin Heidi Reichinnek entzündet. Während der Debatte unterlief Moderatorin Maybrit Illner der Versprecher, sie korrigierte sich jedoch unmittelbar mit dem Hinweis, Eralp sei „keine Antisemitin“. Dobrindts anschließender Kommentar bildet nun den Kern des juristischen Streits. Zu möglichen weiteren Schritten der Strafverfolgungsbehörden und einer Reaktion des Bundesinnenministers lagen zunächst keine näheren Angaben vor.